Новая технология редактуры генов поможет вылечить 15 000 болезней

Открытие в области редактуры ДНК и РНК поможет в лечении до 15 000 наследственных болезней. Ученые смогли удалять генетические мутации, включая и те, которые вызывают муковисцидоз.
Исследователи из Массачусетского института технологий и Гарвардского университета обнаружили два способа редактуры генов, которые могут помочь в избавлении от мутаций, вызывающих болезни вроде муковисцидоза и мышечной дистрофии Дюшенна. Оба этих заболевания и приблизительно половина всех генетических расстройств человека вызываются мутациями в единичных буквах генома человека, где буква А появляется на том месте, где должна быть буква В. Разработанная технология редактуры генов может нацеливаться на мельчайшие участки нашего ДНК или РНК, чтобы избавлять от мутаций, вызывающих муковисцидоз. Одна система редактирует ДНК собственно в геноме, а другая нацеливается на РНК, передающую генетические послания для производства белков.
Эти системы редактуры работают в живых клетках, и если исследователи смогут найти способ доставки их к пациентам более безопасно и эффективно, то системы можно будет использовать для обращения вспять мутаций, вызывающих более 15 000 наследственных болезней. ДНК и РНК содержат 4 базовых компонента: аденин, тимин, гуанин и цитозин. Муковисцидоз вызывается наследственной генетической мутацией, которая приводит к нормальному производству слизи в легких и пищеварительной системе. Эта слизь накапливается и блокирует воздушные проходы. Муковисцидоз можно было бы предотвратить или исправить, если бы вместо буквы А в геноме пациента имелась буква G.
Благодаря новой технологии редактуры генома ученые смогли переписать ту его часть, которая вызывает муковисцидоз. Редактура генов уже развивается благодаря технологии CRISPR, которая позволяет учёным более эффективно нацеливаться и исправлять определённые мутации. CRISPR работает, но делает изменения в геноме, а новая технология производит всё то же самое в РНК, но не в ДНК. Редактура РНК не воздействует собственно на гены, поскольку РНК играет коммуникационную роль, она содержит фундаментальную генетическую информацию. Поэтому изменения в ней могут быть более гибкими и обратимыми.

Источник